Gelecekte de durumun böyle kalmasını sağlamak için, gelecekteki federal hükümete Nadir Hastalıklar Günü'nde bu alanda araştırma ve geliştirmeyi teşvik etme çağrısında bulunuyoruz," diyor Dr. Federal İlaç Sanayii Birliği (BPI) Genel Müdürü Kai Joachimsen. "Nadir hastalıkları olan kişilere de herkesle aynı iyi sağlık hizmeti şansı verilmelidir. Ancak kısıtlı bütçeler göz önüne alındığında, siyasi gerçeklik tam da yetim ilaçların genellikle tek umut olduğu genç, ciddi derecede hasta ve kritik derecede hasta kişileri hayal kırıklığına uğratma tehdidinde bulunmaktadır."
Diğer ittifak ortaklarıyla yakın işbirliği içinde, diğer şeylerin yanı sıra, nadir hastalıkları olan kişiler için daha hızlı tanı ve daha iyi tedavi konusunda kararlıyız - bu bağlamda yeni yetim ilaçlar hayati önem taşımaktadır. Genellikle yalnızca çok küçük hasta grupları için endikasyona özgü tedavilerin geliştirilmesi son derece pahalı, zaman alıcı ve risklidir. Bu nedenle şirketlerin pazarda uzun vadeli planlama güvenliğine ihtiyacı vardır," diye vurguluyor Joachimsen.
AB düzenlemesi yetim ilaçların geliştirilmesinde bir dönüm noktasıydı
Nadir hastalıkları olan hastalara mümkün olan en iyi bakımı sağlamak amacıyla, yetim ilaçların geliştirilmesini teşvik eden bir AB tüzüğü ((EC) 141/2000) 20 yıldan uzun bir süre önce kabul edildi. O tarihten bu yana Avrupa İlaç Ajansı (EMA), nadir görülen bir hastalık için tatmin edici bir tedavi yönteminin bulunmaması veya mevcut tedavi yöntemlerine kıyasla "önemli bir klinik avantaj" gösterilmesi durumunda bir ilacı onaylarken "yetim statüsü" verebiliyor.
"Bu, yetim ilaçların geliştirilmesini hızlandıran önemli bir adımdı. Alman AMNOG sürecinde, EMA tarafından resmi olarak belirlenen katma değer tanınıyor. Yetim ilaçlar AMNOG'da resmi olarak basitleştirilmiş bir değerlendirme prosedüründen geçiyor. Belirli bir satış eşiğine kadar, yetim ilaçların ek tıbbi faydası önceki Avrupa onayıyla kanıtlanıyor," diye vurguluyor Joachimsen.
Alman mevzuatı yetim ilaçların üretimini yavaşlatmamalı
"Ancak, GKV Finansal İstikrar Yasası (GKV-FinStG) ile Alman yasama organı ayarlamalar yaptı ve yetim ilaçlar için satış eşiğini düşürdü. Yetim ilaçlar için ek bir fayda artık büyük ölçekte tanınmıyorsa - ilgili taraflarca tekrar tekrar talep edildiği gibi - tehlikeli bir durum ortaya çıkar. Geri ödeme miktarları, üreticiler için ekonomik pazarlamayı ortadan kaldıracak bir seviyeye düşürülecektir. Sonuç olarak, Almanya yetim ilaçların geliştirilmesini teşvik etme konusundaki orijinal hedefinden giderek daha da uzaklaşmaktadır," diye eleştiriyor Joachimsen.
Yetim ilaçların tanıtımına devam!
"Politikacılar artık nadir hastalıklar için tedavi seçeneklerini teşvik etmek istediklerini belirtmeliler. Nadir hastalıkları olan kişilere mümkün olan en iyi bakımı sağlamak için karşılanmamış tıbbi ihtiyacı karşılamak için ellerinden gelen her şeyi yapmalılar. Tüm nadir hastalıkların yüzde 90'ından fazlası hala tedavi edilemez durumda. Bu nedenle sektör için iyi çerçeve koşulları olmazsa olmazdır. Politikacılar aynı anda çok fazla parametreyi ayarlamaya çalışmamalıdır."
